每日河北（记者Yu Jinyi和Chen Ziwei）始于当地的肌肉无力，身体逐渐变成“冰淇淋”。 “肌萎缩宫颈”患者患有身体和精神酷刑。令人兴奋的是，这种情况导致了黎明时在中国进行创新的药物注射，随着创新药物的投射Toffsheng。
8月7日，Tofsheng首次用于中国中心的临床患者。该药物被注入Uhan大学受欢迎的医院的61岁男性患者。您的病情预计将稳定，不会恶化。
该患者患有家庭ALS，最初感觉到一种“大语言”的讲话。随着病情的发展，他只能拐杖走路。
ALS（ALS）是发动机神经元疾病的最常见类型。疾病通常会导致发动机相关神经元在大脑和延马逐渐死亡。通过自主运动社交。最终，患者通常死于诸如吞咽困难和呼吸肌力量之类的问题，其生存时间通常为3至5年。
“ ELA的原因尚不清楚。现在众所周知，多个致病基因与ELA的发生率有关。”武汉大学（湖北省医院）受欢迎的医院教授卢·祖恩（Lu Zuneng）引入了氧化物肌脱木酶1（SOD1），是第一个被发现的病原体，也是中国Ela人群中最常见的病原基因。由于SOD1基因的突变，所有ELA患者都可以是病原体，无论他们是否有家族史。 2023年基于证据的共识指南，用于基因检测和有关肌萎缩病变（ALS）硬化症的建议，这表明每个患有ELA的人都应接受含有SOD1的基因测试。基因测试可帮助患者确定ELA苦难是否与具有特定的遗传突变。这对于精确诊断，预后和对疾病的精确治疗非常重要。
由于这种疾病是致命的，因此传统药物是症状的，只能进行治疗，患者迫切需要确定治疗剂的目标。 2024年，TOVSHENG注射批准用于治疗SOD1基因突变的成年患者。通过减少SOD1蛋白的合成，它减少了SOD1有毒蛋白的积累，从而减少了发动机神经元损伤和疾病进展的减速。
该中心的现实世界数据从德国开始18个月，表明，在治疗至少6个月后，多个指标表明，SOD1-ALS患者的疾病进展显着降低，并且大多数患者报告症状的主观改善。 “国家可以稳定，保持现状，防止状态恶化，但不能扭转状态。”卢祖（Lu Zu）可以解释。
报告显示，SOD1-AT患者的平均起始年龄约为50年，大多数患者患有脊髓的开始，这通常会损害上下神经元。卢祖（Lu Zu）看到许多患有敏感大脑反应的患者，但他们的肌肉很弱，其生命“冻结了药物”。据报道，国外的Tofsheng注入价格为每剂14,230美元。患者的第一年应注入14剂，总治疗成本为199,200美元，约为140万。在补贴之后，由于患者支持计划“融化了黎明之剑”，患者的第一年的自动加剧费用不到国外价格的一半。卢·祖恩（Lu Zuneng）说：“作为一种创新医学，我们希望Tovsheng可以将Tovsheng包括在国家创新的商业健康保险的目录中，从而使更多的患者受益。”
在此外，JD.com前副总裁Cai Lei团队工作人员此前曾表示，新的Tofsheng药物的推出给一些ELA的患者带来了希望，但它不适合Cai Lei等ELA患者。
